In Italia, ad oggi, ci sono 1.241.000 persone affette da demenza e l’Alzheimer rappresenta circa il 50-60% delle demenze complessive. E, come sappiamo, il numero è destinato a crescere con l’avanzare della vita media delle persone. Fino ad oggi, non c’era contro l’Alzheimer, un farmaco efficace, che aggredisse il morbo, ma solo terapie atte a tamponare i sintomi dei pazienti e il peggioramento della demenza. “Oggi è una giornata storica – commenta su Twitter il virologo Roberto Burioni -Approvato da FDA il primo farmaco efficace contro il morbo di Alzheimer”. Dopo ben 20 anni di studi, lotte e fallimenti, finalmente i pazienti affetti da Alzheimer e i loro familiari, riescono a vedere una luce in fondo al tunnel grazie al nuovo farmaco. Adacanumab, il nome del farmaco, è un anticorpo monoclonale.
La decisione della FDA (Food & Drug Administration) è giunta nonostante la commissione indipendente di esperti dell’agenzia e di altri esperti in materia di Alzheimer si sia opposta. Infatti, essi sostengono che non ci sono prove sufficienti che dimostrino che il farmaco possa davvero aiutare i pazienti. Il direttore del Dipartimento di neuroscienze-neuroriabilitazione dell’Irccs San Raffaele Roma, Paolo Maria Rossini, spiega: “E’ il primo farmaco dopo vent’anni che sembra poter aiutare i malati, ma non sarà per tutte le persone colpite da Alzheimer”.
“Questo nuovo farmaco è il primo in grado di interferire con uno dei tanti killer, la proteina beta-amiloide ma per quello che ricordo ha potenziali effetti collaterali come microemorragie cerebrali. Chi lo farà, stimo in Italia circa 100mila pazienti candidali se ci sarà l’ok dell’Ema e dell’Aifa, dovrà sottoporsi a risonanze magnetiche e aver documentato la presenza della proteina beta-amiloide”. Inoltre l’azienda biotecnologica Biogen, insieme alla partner Eisai, nel marzo scorso aveva sospeso due trial di fase avanzata sul farmaco. Ciò dovuto a dati deludenti emersi dall’analisi dei risultati. Ma, nuove analisi hanno ribaltato il responso, garantendo l’efficacia contro l’Alzheimer del nuovo farmaco.
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La strada per giungere a una cura dell’Alzheimer è stata lunga e impervia, fino all’approvazione del nuovo farmaco. Nel 2018 un articolo apparso sul Jama aveva riportato un numero di fallimenti di test clinici sull’uomo di potenziali terapie, pari a 400. Diverse multinazionali avevano iniziato degli studiper trovare terapie efficaci e definitive contro l’Alzheimer. Alcune, però, avevano deciso già in corso d’opera di abbandonare totalmente la ricerca in questo campo. Negli anni successivi le cose non sono migliorate. Lo stesso test del nuovo farmaco della Biogen, Adacanumab, era stato considerato fallimentare in un primo momento, ma in seguito a un più approfondito studio dei risultati, si è notato come si avesse un effettivo beneficio sulla malattia allo stadio iniziale.
Ad ogni modo, l’Fda sottolinea la grande attenzione mediatica sollevata dal trattamento. Avverte: “i dati forniti da Biogen sono estremamente complessi e lasciano dubbi residui sui benefici clinici“. “La comunità degli esperti ha offerto prospettive differenti”, ma ha scelto la procedura dell’approvazione accelerata, utilizzata per fornire accesso a terapie per malattie gravi per le quali non esistono cure sufficienti, dopo aver concluso che “i benefici per i pazienti con Alzheimer trattati con l’Aduhelm (nome commerciale del farmaco) superano i rischi della terapia”. E soprattutto, l’Fda ha approvato il farmaco imponendo alla Biogen di condurre ulteriori test clinici.
Non ci sono dati su pazienti con Alzheimer allo stadio avanzato trattati con il nuovo farmaco. La terapia, eseguita su pazienti ai primi stadi della malattia, consiste in una iniezione al mese per via endovenosa. L’iniezione contribuirebbe a rallentare il declino cognitivo dei pazienti. Tale terapia rappresenta il primo trattamento che interessa il decorso e non si limita ad aggredire i sintomi della demenza. Essendo, infatti, la caratteristica comune a tutti i malati la presenza di ammassi neurofibrillari e placche amiloidi a livello del cervello, Adacanumab ha il compito di “sequestrare” e “distruggere” le beta-amiloidi riducendo, di fatto, i danni cerebrali associati.
