Anemia falciforme (Depositphotos foto) - www.biomedicalcue.it
Una soluzione più accessibile e meno costosa rispetto alla terapia genica per il trattamento dell’anemia falciforme.
L’anemia falciforme è una malattia che colpisce soprattutto le persone afroamericane, causando gravi dolori e complicazioni a lungo termine, come danni agli organi vitali. Per anni, il trattamento standard per questa condizione è stato quello delle trasfusioni di sangue, ma oggi ci sono trattamenti più avanzati, come la terapia genica. Tuttavia, questa terapia ha un prezzo molto elevato, e molti pazienti non sono nemmeno idonei. Così, la ricerca sta cercando soluzioni più economiche e accessibili per curare la malattia.
Fino a poco tempo fa, l’idea di un trapianto di midollo osseo per trattare l’anemia falciforme sembrava una soluzione complicata. I trapianti tradizionali richiedevano infatti un donatore perfettamente compatibile, cosa non sempre facile da trovare. Recentemente, però, alcuni studi hanno messo in evidenza una nuova tecnica di trapianto che sembra più semplice e adatta a più pazienti, riducendo drasticamente le difficoltà di compatibilità e i costi.
Questa tecnica si chiama “trapianto haploidentico a ridotta intensità”, ed è una procedura che può utilizzare donatori “parzialmente compatibili”, come ad esempio genitori, fratelli, figli o anche altri parenti. In sostanza, le cellule del donatore devono avere almeno il 50% di proteine compatibili con quelle del ricevente. Questa compatibilità parziale aiuta a evitare il rigetto, uno degli ostacoli principali nei trapianti.
Quello che rende davvero interessante questo trattamento è il costo inferiore rispetto alla terapia genica, che può arrivare a cifre stratosferiche. Non solo, il trapianto haploidentico è anche meno invasivo e comporta meno rischi a lungo termine, come danni agli organi o sviluppi di malattie gravi. Certo, richiede comunque un ciclo di chemioterapia, ma sembra che i benefici a lungo termine siano decisamente vantaggiosi rispetto alle alternative più costose.
Un recente studio condotto in più di venti centri, tra cui il famoso Johns Hopkins Kimmel Cancer Center, ha messo alla prova questo trapianto con ottimi risultati. Su 42 adulti con anemia falciforme che hanno ricevuto il trapianto, il 95% è sopravvissuto dopo due anni, e ben l’88% è considerato “curato” senza più problemi legati alla malattia. I numeri parlano chiaro: questa tecnica potrebbe davvero essere una soluzione valida, con tassi di successo che si avvicinano a quelli della terapia genica, ma a un prezzo molto più contenuto.
A differenza della terapia genica, che richiede numerose trasfusioni e settimane in ospedale, il trapianto haploidentico permette un recupero più rapido. I pazienti, infatti, passano solo una decina di giorni in ospedale, contro le sei-otto settimane necessarie per il trattamento genico. Inoltre, i trapianti richiedono molte meno trasfusioni rispetto alla terapia genica, che può arrivare fino a cinquanta. Un’altra grande differenza è che, dopo il trapianto, la maggior parte dei pazienti non ha bisogno di seguire cure intensive in ospedale, poiché la procedura è quasi interamente ambulatoriale.
Questi risultati sono un vero e proprio cambiamento di rotta. Il trapianto haploidentico sembra essere una valida alternativa per chi non può accedere alla terapia genica, non solo per ragioni economiche ma anche per motivi legati alla salute. Infatti, molte persone con danni agli organi non possono fare la chemioterapia ad alte dosi richiesta dalla terapia genica, ma sono comunque idonee a questo tipo di trapianto.
In definitiva, questo approccio rappresenta una speranza concreta per molti pazienti, con un recupero rapido, pochi effetti collaterali e costi decisamente inferiori. Se i risultati di questi studi continuano a essere positivi, potremmo assistere a un cambiamento importante nel trattamento dell’anemia falciforme, con un’opzione meno costosa, ma altrettanto efficace, rispetto alla terapia genica.
