L’iniezione di cellule staminali epatiche ha salvato la vita a 3 neonati affetti da gravi malattie metaboliche ereditarie a Torino.

Lo studio, pubblicato sulla rivista internazionale Stem Cell Reviews and Reports e approvato dall’Agenzia Italiana del Farmaco su parere favorevole dell’Istituto Italiano di Salute, è completamente made in Italy e rappresenta la prima sperimentazione che sfrutta le cellule staminali del fegato.

Cellule staminali epatiche vs trapianto

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Credits: wired.it

I soggetti dello studio erano 3 neonati, affetti da malattie congenite rare come l’iperammonemia ereditaria, responsabile di alternazioni metaboliche, comorbilità e prognosi mortale. L’unica soluzione era il trapianto di fegato.

Tuttavia, esporre dei bambini così piccoli ai rischi tipici di un trapianto (rigetto, fallimento, infezioni, diabete, etc…) era troppo rischioso, perciò i medici hanno incominciato a pensare a delle valide alternative ad esso.

Da qui, è nato l’interesse verso il potenziale uso delle cellule staminali epatiche, una popolazione di cellule progenitrici mesenchimali con capacità di auto-rinnovamento e differenziazione multipla.

Inoltre, tali cellule staminali hanno dimostrato di innestarsi nel fegato e di essere efficaci nel ripristinare completamente la funzionalità epatica in vivo in un modello di epatite fulminante sviluppato in topi non immunocompetenti.

La sperimentazione

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Figura 2. Immagini ecografiche in tempo reale

La nuova terapia sperimentale è stata condotta dal gruppo del professor Giovanni Camussi del Dipartimento di Scienze Mediche dell’Università di Torino con il Centro di Biotecnologie Molecolari dell’Università di Torino

Tutti i pazienti, trattati con iniezione intraepatica percutanea guidata da ultrasuoni di cellule staminali direttamente nell’organo (figura 2), sono rimasti clinicamente stabili, non si sono registrati scompensi metabolici e reazioni infiammatorie/immunitarie.

Questo ha reso possibile evitare per i piccoli, ancora in fasce, procedure invasive e di immunosoppressione, posticipando il trapianto di fegato (che ad oggi, risulta l’alternativa definitiva) di almeno 1 anno.

Lo studio è ancora in sperimentazione con l’obiettivo di trovare una soluzione definitiva per le diverse malattie genetico-metaboliche mediante una procedura mini-invasiva, si parla di circa 300 patologie diffuse tra i neonati.

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