Il 5 dicembre 2020 si è concluso l’XI Congresso Nazionale Ig-IBD (Italian group for the study of Inflammatory Bowel Disease) presentando, tra le altre cose, nuove soluzioni per i pazienti affetti da MICI, Malattie Infiammatorie Croniche Intestinali. In particolare, sono state illustrate le diverse strategie terapeutiche sviluppate fino ad ora che vedono i farmaci biologici e i biosimilari come maggiori protagonisti.
In Italia sono circa 250.000 le persone affette da malattie infiammatorie intestinali, con un aumento di casi 20 volte superiore rispetto allo scorso decennio. Solitamente, l’esordio della malattia avviene tra i 15 e i 30 anni. Tra queste si classificano la malattia di Crohn e la colite ulcerosa, condizioni croniche e recidivanti che causano diarrea e dolori addominali. L’infiammazione è una risposta immunitaria scatenata dalla mucosa gastrointestinale, tuttavia l’eziologia della malattia rimane ancora sconosciuta. L’ipotesi più sostenuta oggi vede un’anomala reazione immunitaria dovuta ad una predisposizione genetica multifattoriale. La reazione immunitaria coinvolge mediatori proteici del sistema immunitario come le citochine, le interleuchine e il fattore di necrosi tumorale (TNF).
L’obiettivo dei trattamenti clinici è quello di evitare la riacutizzazione della malattia. La terapia nelle forme non particolarmente gravi si basa su farmaci come il cortisone, gli immunosoppressori, vari antibiotici contro i batteri del tratto digerente e farmaci biologici come gli anticorpi bloccanti il TNF. Nel caso in cui dovessero insorgere complicanze o l’infezione si aggravi, si ricorre all’intervento chirurgico. I costi di ospedalizzazione e degli interventi insieme agli effetti collaterali delle terapie croniche non biologiche hanno incentivano lo sviluppo di terapie alternative.
I primi studi sull’utilizzo di biosimilari sono stati effettuati dalla Rete Siciliana. “Per alcuni biosimilari siamo già alla seconda e terza generazione. Sono efficaci e sicuri quanto gli originatori, ma permettono un abbattimento dell’80% dei costi, grazie al quale diventa possibile liberare risorse da utilizzare per prescrivere altri farmaci originatori per chi ha una forma grave della malattia” spiega il Dott. Ambrogio Orlando, responsabile IBD Unit dell’azienda ospedaliera “Villa Sofia-Cervello“ di Palermo e membro del Comitato Educazionale di Ig-IBD. Vediamo nel dettaglio come si differenziano i farmaci biologici da quelli tradizionali.
I biosimilari rappresentano per i farmaci biologici ciò che i farmaci equivalenti o generici sono per i medicinali originali. Ma facciamo un po’ di chiarezza.
Secondo la legge Cee 1768 del 1992, il brevetto di un farmaco, cioè il marchio esclusivo dell’azienda produttrice, ha una durata di 20 anni. Una volta scaduto, altre case farmaceutiche potranno produrre lo stesso prodotto come “equivalente” o “generico”. Si tratta di medicinali qualitativamente e quantitativamente identici al farmaco di riferimento, questo per quanto riguarda sia i principi attivi sia l’efficacia clinica. Infatti, possono essere usati indistintamente. Esistono appositi elenchi stilati dall’AIFA, l‘Agenzia Italiana del Farmaco, nei quali sono organizzati tutti i farmaci a brevetto scaduto equivalenti fra loro: le cosiddette liste di trasparenza. Queste liste mostrano il nome del farmaco o del principio attivo, l’unità posologica (numero di compresse o dosi) e il medicinale equivalente con il prezzo più basso. Il farmacista ha la facoltà di sostituire il farmaco prescritto con uno equivalente. I farmaci generici rappresentano un’importante risorsa per i cittadini e per il Sistema Sanitario Nazionale (SSN) in quanto hanno solitamente un prezzo del 20% inferiore al farmaco di riferimento e il loro ingresso nel mercato comporta una riduzione del prezzo del costo del medicinale di origine.
La seconda classe di medicinali presi in considerazione sono invece quelli biologici. Questi contengono principi attivi che sono stati estratti o generati da un sistema biologico, quindi molto più complessi di quelli chimicamente prodotti ma soprattutto molto più variabili. Alcuni esempi sono l’insulina, l’ormone della crescita, enzimi ma anche vaccini e anticorpi monoclonali. Anche in questo caso, alla scadenza della copertura brevettuale sarà possibile commercializzare farmaci “biosimilari”, offrendo al paziente un’alternativa più economica. Il farmaco biosimilare viene approvato dall’EMA, l’Agenzia Europea per i Medicinali, solamente dopo aver dimostrato che la variabilità naturale (quindi le differenze con il medicinale originatore) non influiscono su sicurezza ed efficacia. Un biosimilare approvato dall’EMA è considerato equivalente al suo originator. Tuttavia, questo non può essere sostituito dal farmacista senza l’approvazione del medico, diretto responsabile della prescrizione del farmaco.
L’introduzione nella pratica clinica dei farmaci biosimilari ha sicuramente mutato il decorso della malattia del pazienti affetti da MICI, migliorandone la prognosi laddove la terapia con medicinali tradizionali non fosse sufficiente. Le malattie croniche intestinali sono condizioni molto debilitanti e difficili da gestire. Un’attenta cura medica ed il giusto supporto sono fondamentali nell’impatto che la malattia ha sulla qualità di vita del paziente. I farmaci biosimilari sono stati spesso oggetto di paura ingiustificata. Probabilmente il vantaggio economico ha contribuito a mettere in cattiva luce le dimostrazioni scientifiche che tuttavia ne hanno consentito il loro sviluppo e commercio con risultati più che promettenti.