Nuova speranza per i pazienti con stenosi aortica: farmaco sperimentale potrebbe rallentare la progressione della malattia

Un farmaco sperimentale potrebbe ridurre la calcificazione della valvola aortica e posticipare la necessità di un intervento chirurgico.

La stenosi aortica è un problema serio che riguarda milioni di persone nel mondo, inclusi oltre 1,5 milioni di americani. In pratica, la valvola aortica si restringe pian piano per via di depositi di calcio, costringendo il cuore a fare gli straordinari per pompare il sangue. Con il tempo, la situazione peggiora e compaiono sintomi come dolore al petto, affanno e una stanchezza perenne.

Di solito, questa condizione colpisce gli over 65, ma non è raro che si manifesti prima, specialmente in chi ha difetti congeniti alla valvola. Il trattamento principale, al momento, è la sostituzione della valvola, un intervento che si fa solo quando la malattia è ormai avanzata. Prima di arrivare a quel punto, la strategia più comune è il cosiddetto “watchful waiting”—in pratica, si aspetta monitorando la situazione, anche se questo spesso significa convivere con sintomi debilitanti per anni.

Uno dei problemi più grossi è che, se una persona ha bisogno di una sostituzione valvolare prima dei 55 anni, c’è più del 50% di probabilità che dovrà affrontarne almeno un’altra in futuro. Questo perché le valvole artificiali tendono a calcificarsi di nuovo, riducendo la loro funzionalità. Per questo, i ricercatori stanno cercando un modo per rallentare la progressione della malattia, con l’obiettivo di posticipare il più possibile la necessità di un intervento chirurgico.

Negli ultimi anni, gli studiosi hanno approfondito i meccanismi alla base della calcificazione valvolare, cercando di individuare farmaci capaci di frenare il processo prima che diventi irreversibile. Tra le terapie sperimentali più promettenti, c’è un farmaco che ha dato risultati molto incoraggianti negli studi clinici. E potrebbe cambiare il modo in cui affrontiamo questa malattia.

Ataciguat potrebbe rallentare la calcificazione della valvola

Alla Mayo Clinic, un team di esperti ha testato un farmaco chiamato ataciguat, con risultati che fanno ben sperare. Pubblicati sulla rivista Circulation, gli studi mostrano che ataciguat è in grado di rallentare la progressione della stenosi aortica, riducendo l’accumulo di calcio sulla valvola.

In particolare, in una fase 2 dello studio, condotta su 23 pazienti con stenosi aortica moderata, si è osservata una riduzione del 69,8% della progressione della calcificazione nei soggetti trattati con ataciguat rispetto a chi ha ricevuto un placebo. Inoltre, chi ha assunto il farmaco ha mostrato una migliore funzione cardiaca nel tempo. Un dato importante riguarda anche la sicurezza del farmaco: nonostante l’effetto sulla valvola, ataciguat non ha influenzato negativamente la formazione ossea, un aspetto fondamentale per evitare effetti collaterali indesiderati.

In arrivo un trial clinico di fase 3

Ora il passo successivo è un trial di fase 3, che servirà a confermare l’efficacia e la sicurezza a lungo termine di ataciguat. Il progetto verrà portato avanti grazie alla collaborazione tra la Mayo Clinic, il National Institutes of Health, l’Università del Minnesota e un partner industriale, che aiuterà a finanziare questa fase decisiva.

Se anche questa fase della sperimentazione darà risultati positivi, ataciguat potrebbe diventare la prima terapia in grado di rallentare la progressione della stenosi aortica. Questo significherebbe per molti pazienti ritardare o addirittura evitare la necessità di un intervento chirurgico, migliorando la qualità della vita e riducendo i rischi associati alla malattia.