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Regno Unito diventa il primo paese al mondo ad autorizzare una terapia genica per trattare due gravi malattie ereditarie

Il Regno Unito segna un traguardo storico nella medicina genetica, diventando il primo Paese al mondo ad approvare un trattamento basato su CRISPR per l'anemia falciforme e la beta talassemia. Questo articolo esplora i dettagli della terapia, il suo funzionamento e l'impatto potenziale sulla medicina moderna.

Close-up Engineering

AUTORE: Redazione

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PUBBLICATO IL: 16 Novembre 2023

Ingegneria cellulare e tissutale / Innovazione

Il Regno Unito ha fatto storia nella medicina genetica, diventando il primo Paese al mondo ad autorizzare una terapia genica che utilizza la tecnologia CRISPR per trattare due gravi malattie ereditarie del sangue: l’anemia falciforme e la beta talassemia. Questo sviluppo rappresenta un significativo passo avanti nel campo della terapia genetica, offrendo speranza a migliaia di pazienti affetti da queste condizioni.

Cos’è il CRISPR?

CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) è una tecnologia di editing genetico che consente ai ricercatori di modificare il DNA in modo preciso e mirato. Scoperto nei primi anni 2000, CRISPR ha rivoluzionato la ricerca genetica, guadagnandosi il premio Nobel per la chimica nel 2020 per i suoi scopritori.

Anemia Falciforme e Beta Talassemia: una breve panoramica

L’anemia falciforme e la beta talassemia sono malattie ereditarie che colpiscono l’emoglobina nel sangue. L’anemia falciforme causa la formazione di globuli rossi a forma di falce, che possono bloccare i vasi sanguigni e causare episodi dolorosi. La beta talassemia comporta la produzione ridotta o assente di emoglobina, portando a anemia e altri problemi di salute.

Il trattamento CRISPR nel Regno Unito

terapia genica

Questo nuovo trattamento utilizza la tecnologia CRISPR per correggere le mutazioni genetiche alla radice delle suddette malattie. Il processo include la rimozione delle cellule staminali ematopoietiche del paziente, la loro modifica in laboratorio tramite CRISPR, e la loro reinfusione nel paziente. L’obiettivo è quello di ripristinare la normale produzione di emoglobina.

I vantaggi della terapia genica

  • Specificità: CRISPR permette un’intervento mirato sul gene difettoso, riducendo il rischio di effetti collaterali.
  • Potenziale curativo: Questo trattamento offre la possibilità di una cura a lungo termine per i pazienti, migliorando significativamente la loro qualità di vita.
  • Innovazione: Rappresenta un traguardo importante nel campo della terapia genica e apre la strada a ulteriori progressi nel trattamento di altre malattie genetiche.

Impatto e considerazioni future della terapia genica

L’approvazione di questa terapia nel Regno Unito segna un momento storico nella lotta contro le malattie genetiche. Tuttavia, rimangono questioni riguardanti l’accessibilità, il costo e l’etica di tali trattamenti. La continua ricerca e il monitoraggio sono essenziali per garantire la sicurezza e l’efficacia di questa terapia innovativa.

La decisione del Regno Unito di approvare il trattamento CRISPR per l’anemia falciforme e la beta talassemia è un passo significativo nella medicina genetica. Non solo offre speranza a migliaia di pazienti, ma pone anche le basi per ulteriori ricerche e sviluppi nel campo della terapia genetica.

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