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Sclerosi multipla: chiarezza sui destinatari della terapia con le staminali

Un team di Ottawa ha fatto maggiore chiarezza su chi saranno i destinatari della terapia cellulare per la sclerosi multipla. L’approccio si basa sull’uso di staminali ematopoietiche autologhe che vengono re-infuse nel paziente in condizioni di immunosoppressione.

Categorie Medicina · Terapeutica

La sclerosi multipla è una patologia cronica, attualmente senza una cura definitiva, che colpisce l’individuo causando una forte infiammazione che degenera mielina e oligodendrociti. Questo processo degradati o, definito demielinizzazione, comporta la perdita di intere porzioni di mielina, tanto che la SM è definita anche sclerosi a placche.
La patologia coinvolge principalmente il Sistema Nervoso Centrale e in particolar modo nervi ottici, cervelletto e midollo spinale. Tra i sintomi principali della patologia riscontriamo:

  • Fatica
  • Disturbi visivi
  • Disturbi della sensibilità
  • Disturbi intestinali e vescicali
  • Dolore
  • Spasticità e disturbi della coordinazione

Sclerosi multipla: cause e forme

La Sclerosi Multipla rientra poi tra le patologie multifattoriali, in cui più determinanti sono coinvolti nell’insorgenza della patologia. Al momento gli studi condotti sulla patologia hanno evidenziato che principalmente sono ambiente, predisposizione genetica e agenti infettivi a poter determinare la patologia. Per quanto riguarda l’ambiente è stato evidenziato che principalmente nelle zone più lontane dall’equatore l’incidenza sembrerebbe aumentare. Questo aumento risulta correlato alla minore esposizione alla luce solare e, di conseguenza, alla minore produzione di vitamina D. quando parliamo invece di predisposizione genetica facciamo riferimento al fatto che la Sclerosi Multipla non è una patologia ereditaria, tuttavia degli studi hanno evidenziato una maggiore rischio di sviluppare la patologia in caso di nuclei in cui la malattia è già presente. Infine la componente degli agenti infettivi, i ricercatori infatti hanno evidenziato come virus, in particolar modo il virus Epstein-Barr, e batteri possono scatenare la patologia.
La patologia presenta anche diverse forme:

  • Sindrome clinicamente isolata (CIS)
  • SM recidivante-remittente (SM-RR)
  • SM secondariamente progressiva (SM-SP)
  • SM primariamente progressiva (SM-PP)
  • Sindrome radiologicamente isolata (RIS)

Staminale ematopoietiche e trapianto

Le cellule staminali sono cellule primitive non ancora dotate di specializzazione. Per il trattamento della Sclerosi Multipla in passato sono stati tre gruppi di staminali:

  • Staminali neuronali
  • Staminali mesenchimali
  • Staminali ematopoietiche
Leucemia

L’approccio di terapia cellulare che prevede il trapianto di staminali ematopoietiche autologhe sembra essere, ad oggi, l’unico approccio sperimentale che ha offerto risultati effettivi.
Le staminali, prelevate dal paziente e poi re-infuse dopo un trattamento chemioterapico sembrerebbero contribuire a formare un sistema di difesa nuovo e più efficace. I dati presentati durante l’Americas Commitee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis sono stati ottenuti da studi condotti su circa 60 pazienti con SM-RR che sono stati sottoposti al trattamento e successivamente a un follow up variabile.
I dati hanno confermato l’efficacia del trattamento: nessuna nuova lesione né recidive sono state osservate. I risultati migliori sono stati ottenuti tuttavia da paziente con minore grado di disabilità, questo a conferma che la selezione dei pazienti da sottoporre a terapia è molto importante, così come il centro che dovrà effettuare il trapianto.

“Oggi sappiamo che non possiamo offrirlo a tutti, perché il trapianto di staminali ematopoietiche ha un profilo di rischio impegnativo, soprattutto a causa della chemioterapia che viene somministrata ai pazienti, con rischi di infezione e anche di morte in alcuni casi, sebbene siamo riusciti ad abbassare di molto la mortalità negli anni”.

– Matilde Inglese

L’approccio, dunque fornisce un’efficacia a lungo termine con un miglioramento anche del quadro neurologico e un rischio di mortalità inferiore pari al 3% per lo studio canadese e ancora minore per lo studio italiano. Il prossimo step per la ricerca è quindi quello di fornire dati validi su studi che mettano a confronto il trapianto delle staminali ematopoietiche con terapie di natura farmacologica.