Spina bifida: innovativa terapia prima della nascita
Un nuovo studio clinico utilizza come trattamento le cellule staminali per la spina bifida, recentemente sono nati tre bambini dopo aver ricevuto questa terapia. Il trattamento prevede la somministrazione di un cerotto di cellule staminali alla colonna vertebrale del feto. Questa applicazione avviene mentre il feto si sviluppa ancora nell’utero ed i primi risultati sono promettenti.
Cos’è la spina bifida?
La spina bifida è un difetto alla nascita in cui la colonna vertebrale non riesce a svilupparsi correttamente. La parte inferiore del midollo spinale del feto è esposta, il che significa che non c’è osso o pelle che lo copre. Questo è pericoloso perché il midollo spinale contiene cellule che controllano la capacità di muovere le gambe, di camminare e di essere in grado di urinare ed avere movimenti intestinali normali. Questo disturbo può portare a debolezza o paralisi degli arti inferiori, problemi cognitivi e disfunzioni urinarie e intestinali. Anche se non c’è cura, l’intervento chirurgico post-parto può migliorare i sintomi in alcuni casi. Le moderne tecniche chirurgiche e l’assistenza medica completa hanno migliorato notevolmente i risultati.
La nuova terapia con cellule staminali per la spina bifida
Una nuova sperimentazione clinica mira ad intervenire prima della nascita dei neonati affetti da questo disturbo. Poiché i sintomi della spina bifida possono apparire molto presto in gravidanza, c’è tempo per eseguire un trattamento mentre il feto si sta ancora sviluppando, migliorando potenzialmente i risultati. Questo è l’obiettivo dello studio Cellular Therapy for In Utero Repair of Myelomeningocele (CuRe) condotto presso l’UC Davis Health. Le pazienti arruolate nello studio hanno subito un intervento chirurgico a metà della gravidanza; in quella circostanza è stato applicato un cerotto contenente cellule staminali mesenchimali nell’area di interesse della colonna vertebrale del feto in utero. Studi precedenti su pecore e cani con spina bifida hanno dimostrato che la tecnica può prevenire la paralisi, aiutando questi giovani animali a camminare senza notevole disabilità.
Risultati ottenuti
Finora i partecipanti reclutati per il processo CuRe sono 50, di cui 35 trattati con terapia e 20 con trattamento placebo (questo richiesto dalla FDA). Sono nati 3 bambini degli eventuali 35 iscritti. Il primo ha ricevuto il trattamento nel luglio 2021 a circa 25 settimane di gestazione ed è nato quel settembre. Se non fosse stato trattato il disturbo, ci si sarebbe aspettato che il bambino presentasse una paralisi delle gambe. Più di un anno dopo la situazione clinica dei pazienti nati sembra andar bene, ma il team di ricerca rimane cauto nel saltare alle conclusioni. Gli scienziati monitoreranno i bambini coinvolti nello studio fino all’età di 6 anni, con un particolare controllo chiave a 30 mesi per controllare quanto camminano bene e se riescono ad utilizzare il vasino.
Il team discute la procedura nel video qui sotto:
Conclusioni e prospettive dello studio
La riparazione fetale della spina bifida è possibile grazie alla combinazione tra: la notevole capacità rigenerativa dell’ambiente fetale e la capacità rigenerativa delle cellule staminali mesenchimali placentari. Questa nuova terapia può ridurre e riparare ulteriormente il danno sostenuto del midollo spinale e dunque può risultare un trattamento valido per questa tipologia di patologia. La data stimata per il completamento di questo studio è marzo 2024.