Nei giorni scorsi, durante il meeting dell’ASCO (American Society of Clinical Oncology), l’azienda biofarmaceutica IPSEN ha annunciato che il Cabozantinib ha dimostrato un significativo beneficio nelle persone affette da carcinoma differenziato della tiroide (DTC) refrattario al radioiodio. Questi sono i risultati della fase III dello studio chiamato COSMIC-311, uno studio su pazienti con tumore alla tiroide multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e controllato verso placebo.
Il tumore della tiroide è la nona neoplasia più comune nel mondo, con un’incidenza 3 volte superiore nelle donne rispetto agli uomini. La massima incidenza è tra i 25 e i 60 anni, mentre è raro nei bambini.
I tumori della tiroide nella maggior parte dei casi hanno origine dalle cellule follicolari, le quali compongono il tessuto tiroideo insieme alle cellule parafollicolari. Si distinguono in carcinomi anaplastici, midollari e differenziati. Questi ultimi si distinguono in carcinoma papillare (che costituisce circa il 75% dei tumori tiroidei) e carcinoma follicolare (che costituisce invece il 15%).
Il carcinoma differenziato della tiroide (DTC) viene tipicamente trattato con la chirurgia, ovvero con l’intervento di tiroidectomia. Dopo l’intervento è generalmente indicata l’ablazione del residuo tiroideo mediante iodo radioattivo (RAI). Lo scopo di questa terapia è quello di eliminare il tessuto tiroideo normale che potrebbe esserci anche dopo tiroidectomia totale, ma anche quello di eliminare eventuali piccoli focolai neoplastici presenti nei residui tiroidei o altre sedi. Questa terapia inoltre rende anche più efficace il follow up.
Nel 2020 i nuovi casi diagnosticati di tumore della tiroide, a livello mondiale, sono stati più di 580 mila. Considerando, in generale, i casi trattati anche con radio iodio si ha che circa il 5-15% dei casi è resistente al trattamento con RAI. Questi pazienti con DTC, RAI refrattario, hanno una prognosi sfavorevole, con una sopravvivenza stimata media da 3 a 5 anni dalla diagnosi di lesioni metastatiche ed è per questo che i risultati dimostrati dallo studio COSMIC-311 sono importanti.
Lo studio ha coinvolto 300 pazienti in 150 centri a livello globale e i pazienti sono stati scelti in modo casuale con un rapporto 2:1 per ricevere il Cabozantinib o il placebo. Il dosaggio di Cabozantinib è stato di 60 mg al giorno.
I risultati hanno dimostrato che c’è stato un significativo miglioramento nella sopravvivenza senza peggioramenti della malattia (sopravvivenza libera da progressione, detta PFS), rispetto al placebo. Questo si è avuto in persone che, affette da DTC refrattario al radioiodio, in progressione dopo un massimo di due terapie precedenti con farmaci contro il fattore di crescita endoteliale vascolare.
Per quanto riguarda i risultati di sopravvivenza globale, quest’ultima non è stata raggiunta ma i risultati del Cabozantinib sono comunque favorevoli rispetto al placebo. Lo studio ha avuto anche buoni risultati in termini di qualità della vita e di sicurezza, in quanto per la sicurezza i risultati sono in linea con ciò che già si conosce di Cabozantinib.
“Il miglioramento significativo della sopravvivenza libera da progressione (PFS) e il trend favorevole della sopravvivenza globale, suggeriscono che Cabozantinib possa costituire una nuova opzione di trattamento importante per questi pazienti”, afferma Marcia S. Brose, responsabile principale dello studio COSMIS-311.
I risultati favorevoli dello studio COSMIC-311 sono in fase di pubblicazione su “The Lancet Oncology” e sono stati utili per richiedere alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense un ampliamento dell’indicazione di Cabozantinib, per pazienti di età maggiore o uguale di 12 anni con carcinoma della tiroide differenziato in progressione in seguito a precedente terapia e RAI refrattario.
L’obiettivo di IPSEN, insieme anche a Exelixis, è di continuare ad impegnarsi nella valutazione di Cabozantinib nei tumori difficili da trattare, L’obiettivo è anche quello di collaborare con le autorità per offrire una nuova importante opzione terapeutica ai pazienti che ne hanno bisogno.
